The news is by your side.

Ilmuwan Amerika Kembangkan Terapi Gen untuk Sembuhkan Penyakit Mata Hingga Kebutaan

0 15

Ilmuwan Amerika telah mengembangkan terapi gen dalam mengobati bentuk penyakit mata yang secara progresif merampas orang dari penglihatannya dan penglihatan tepi sebelum kebutaan berkembang.

Sebuah penelitian yang diterbitkan pada hari Senin di jurnal Proceedings of National Academy of Sciences menggambarkan terapi yang secara efektif menghilangkan salinan rhodopsin yang abnormal, molekul penginderaan cahaya, dan kemudian mengembalikannya dengan salinan protein yang sehat.

Pendekatan knockdown dan penggantian mempertahankan retina pada sel fotoreseptor penginderaan cahaya pada anjing yang terkena penyakit mata, yang bisa mengembangkan penyakit yang sangat mirip dengan manusia yang memiliki penyakit serupa, menurut penelitian.

Para peneliti dari University of Pennsylvania dan University of Florida juga berhasil menggunakan satu vektor virus untuk mengirimkan materi genetik yang dibutuhkan untuk mencapai knockdown dan penggantian.

Meskipun lebih dari 150 mutasi berbeda pada rhodopsin telah diidentifikasi menyebabkan retinitis pigmentosa, pendekatan ini dimaksudkan untuk bekerja terlepas dari mutasi atau mekanisme di mana sel-sel fotoreseptor batang, mereka yang bertanggung jawab untuk penglihatan dalam cahaya redup, mati.

Oleh karena itu, sebagian besar pasien dengan rhodopsin autosomal dominan retinitis pigmentosa diharapkan bermanfaat jika terapi ditemukan aman dan efektif pada orang.

“Ini adalah satu pengobatan yang cocok untuk semua,” kata William A. Beltran, profesor oftalmologi dan direktur Divisi Terapi Retina Eksperimental di Penn dan penulis co-lead studi.

“Perawatan ini menargetkan wilayah gen rhodopsin yang homolog pada manusia dan anjing dan terpisah dari tempat mutasi berada. Itu memberi kita harapan besar untuk menjadikan ini sebagai pengobatan translasi.”

Tim mengembalikan sekitar 30 persen dari tingkat normal rhodopsin, cukup untuk mencegah kerusakan sel-sel batang di retina.

Melacak efek pengobatan lebih dari delapan bulan setelah melahirkan terapi gen, para peneliti menemukan efeknya tampak stabil dan langgeng. Tim saat ini bekerja untuk memindahkan temuan ini ke dalam uji klinis.

Leave A Reply

Your email address will not be published.