Pfizer Klaim Obarnya Bisa Mengurangi Resiko Kematian untuk Penyakit Jantung Langka

Studi ini menunjukkan bahwa tafamidis mengurangi semua penyebab kematian selama periode 30 bulan pada pasien dengan kardiomiopati amiloid transthyretin menjadi 29,5 persen, dibandingkan 42,9 persen pada pasien yang menerima plasebo. Ini juga mengurangi tingkat rawat inap terkait kardiovaskular sekitar 32 persen, Pfizer mengatakan.

Data itu dipresentasikan di Kongres Kongres Kardiologi Eropa di Munich.

“Hasilnya sangat menggembirakan dan memberi harapan luar biasa bagi pasien dengan penyakit yang menghancurkan ini,” kata Dr. Brenda Cooperstone, kepala petugas pengembangan penyakit langka di Pfizer. “Ini adalah penyakit mematikan yang seragam.”

Tafamidis adalah salah satu dari 15 kemungkinan terapi blockbuster yang Pfizer coba kembangkan. Chief executive officer perusahaan, Ian Read, telah memuji saluran Pfizer, dengan alasan bahwa potensi pertumbuhan dari obat-obatan ini membuat transaksi besar tidak diperlukan.

Saat ini tidak ada obat yang disetujui di Amerika Serikat untuk kardiomiopati transthyretin. Jumlah pasien yang saat ini didiagnosis dengan penyakit progresif sangat kecil – di suatu tempat dalam kisaran 2.000 hingga 5.000 pasien secara global.

Tetapi Pfizer yakin bahwa penyakit ini didiagnosis dan mungkin ada 400.000 hingga 500.000 pasien di negara-negara maju di seluruh dunia. Cooperstone mengatakan tingkat diagnosis saat ini hanya sekitar 0,5 persen hingga 1 persen.

“Sebagian dari itu didorong oleh fakta bahwa saat ini tidak ada terapi – tidak ada alasan untuk benar-benar membuat diagnosis,” katanya, mencatat bahwa perawatan nyata harus secara signifikan membantu meningkatkan tingkat diagnosis.

Administrasi Makanan dan Obat AS memberi status terobosan obat pada bulan Mei setelah Pfizer merilis hasil topline dari penelitian, yang dapat mempercepat persetujuan obat.

Cooperstone mengatakan Pfizer mengharapkan untuk menyelesaikan pengajuan aplikasi untuk tafamidis ke FDA pada kuartal keempat. Badan itu telah berkomitmen untuk mengkaji secepat mungkin, katanya, tetapi menolak untuk menetapkan batas waktu untuk persetujuan.

Sampai saat itu, Pfizer telah membuat program akses yang diperluas untuk membuat obat tersedia bagi pasien sebelum persetujuan peraturan.

Analis SunTrust Robinson Humphrey John Boris mengatakan dalam sebuah catatan penelitian pekan lalu bahwa penyerahan paruh kedua kepada regulator menunjukkan persetujuan dan peluncuran obat pada tahun 2019. Dia mengatakan bahwa dengan harga tahunan $ 150.000 hingga $ 300.000, obat itu dapat menghasilkan $ 600 juta menjadi $ 1,2 milyar secara global.

Penelitian ini melibatkan sekitar 440 pasien yang terdaftar.

Tafamidis sebelumnya ditolak oleh FDA sebagai pengobatan untuk penyakit neurodegeneratif yang langka. Tetapi saat ini disetujui, dengan nama merek Vyndaqel, di 40 negara lain sebagai pengobatan untuk polineuropati amiloid keluarga, penyakit neurodegeneratif yang langka, progresif dan fatal.

Sementara obat itu tidak akan memiliki persaingan, Alnylam Pharmaceuticals dan Ionis Pharmaceuticals Inc mengembangkan obat untuk penyakit yang sama – TTR amyloidosis herediter – juga disebabkan oleh penumpukan protein transthyretin dalam tubuh.